Resultados positivos en ensayos de fase 2
Arcturus Therapeutics ha presentado datos alentadores en su ensayo clínico de fase 2 para el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC). Esta condición genética rara afecta el ciclo de la urea y puede provocar complicaciones graves si no se trata adecuadamente.Los resultados preliminares muestran mejoras significativas en los marcadores metabólicos de los pacientes, junto con un perfil de seguridad favorable. Esto posiciona a la terapia como una opción potencial para abordar una enfermedad con necesidades médicas no cubiertas.
Próximos pasos
El equipo de Arcturus planea avanzar hacia estudios más amplios tras estos resultados positivos. La compañía está trabajando en estrecha colaboración con reguladores para definir el camino hacia posibles aprobaciones.Puntos clave del estudio:
- Eficacia demostrada en corrección metabólica
- Buen perfil de tolerabilidad
- Potencial para tratamiento a largo plazo
Este desarrollo representa un avance importante en el campo de las terapias genéticas para enfermedades metabólicas raras.
Fuente: https://es.investing.com/news/compa...-para-terapia-de-deficiencia-otc-93CH-3198526